«Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил первые восемь заявок на обеспечение детей новейшим препаратом для терапии мышечной дистрофии Дюшенна», – сообщили в пресс-службе. По данным пресс-службы, фонд в 2024 году может получить заявки на обеспечение препаратом нескольких десятков детей с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте четырех-пяти лет. Первые введения препарата детям ожидаются в конце июня – начале июля, передает ТАСС.
«Круг добра» с 2021 года обеспечил терапией более 400 детей с миодистрофией Дюшенна. Закупаемые фондом препараты «Аталурен», «Этеплирсен», «Вилтоларсен» и «Голодирсен» подходят части пациентов с миодистрофией Дюшенна и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD, препараты должны приниматься регулярно. С включением еще одного препарата в перечень фонд расширяет возможности российских врачей по лечению миодистрофии Дюшенна, терапия становится доступна еще большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие патогенетические препараты», – отметили в пресс-службе.
Мышечная дистрофия Дюшенна – это тяжелое заболевание. Основное проявление – слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени.