Так Ткаченко прокомментировал недавнее высказывание председателя экспертного совета Всероссийского общества орфанных заболеваний Екатерины Захаровой. Она заявляла о приближении «орфанной революции» – способности человечества на молекулярном уровне влиять на метаболизм, чтобы лечить людей с редкими тяжелыми болезнями. Захарова отмечала, что есть перспективные разработки по клеточной терапии, ДНК- и РНК-терапии, редактированию генома, передает Life.
«Сейчас медицина идет по формированию нового типа лекарств, которые будут иметь таргетное [узконаправленное] действие. Они будут созданы персонифицированно под каждого конкретного пациента, поэтому эти лекарственные препараты будут очень дорогими», – сказал Ткаченко
Глава фонда привел пример развития науки – быстрое создание вакцины от нового коронавируса. Он выразил восхищение такими достижениями человечества.
Кроме того, Ткаченко рассказал, что «Круг добра» запланировал закупить лекарства, необходимые при лечении миопатии Дюшенна и нейробластомы – смертельно опасного заболевания.
«Это очень тяжелые инвалидизирующие заболевания. Нейробластома – это смертельно опасное заболевание. Слава богу, что сейчас есть лекарственные препараты, которые позволят полностью вылечить детей или же позволят им развиваться без тяжелой инвалидизации», – сказал он.
В круг полномочий фонда входит помощь в лечении таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия, болезнь Помпе, средиземноморская семейная лихорадка, болезнь Краббе, Базедова болезнь, миопатия Дюшенна, нейробластома.
По словам Ткаченко, маленьких пациентов, больных СМА, около тысячи, пациентов с другими тяжелыми заболеваниями – несколько сотен.
Накануне экспертный совет фонда «Круг добр» рассмотрел и утвердил заявки помощи лекарствами детям с болезнью Помпе, семейной средиземноморской лихорадкой, криопирин-ассоциированным периодическим синдромом и периодическим синдромом, ассоциированным с рецептором фактора некроза опухоли.
«Следующим шагом фонда «Круг добра» будет организация поставок в регионы России лекарственных препаратов «Иларис» (Канакинумаб) и «Майозайм». Все дети, нуждающиеся в данных препаратах, будут обеспечены», – говорится в сообщении на сайте фонда.
Также экспертный совет согласовал положение об экспертной группе фонда, которая будет сформирована из профильных специалистов по жизнеугрожающим и редким заболеваниям. В задачи членов экспертной группы будет входить изучение медицинской документации, поступающей в «Круг добра», детальная проработка и подготовка материалов и рекомендаций для Экспертного совета, рассматривающего заявки на лекарственное обеспечение детей из регионов России.
Напомним, 11 марта премьер-министр Михаил Мишустин подписал постановление об утверждении правил предоставления гранта фонду «Круг добра» на 2021 год. Фонд финансируется за счет отчислений от повышенной ставки НДФЛ для доходов свыше 5 млн рублей в год. В феврале «Кругу добра» был направлен первый транш в размере 10 млрд рублей, всего в 2021 году организация получит 60 млрд рублей.
Председатель правления фонда «Круг добра» рассказал, что лекарственные препараты получат 946 детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) из всех регионов России.