В статье по этому поводу в журнале Nature отмечается, что генетики исправили мутацию в гене MYBPC3 на 11-й хромосоме - именно на нее приходится 40% случаев наследственной гипертрофической кардиомиопатии (ГКМ). Это только одно из 10 тыс. наследственных заболеваний, вызываемых «поломкой» в одном гене.
Заболевание встречается у 1 из 500 человек и является неизлечимым.
Проявляется подобное заболевание только у взрослых, оно может вызвать остановку сердца у внешне здоровых людей, передает ТАСС.
Работой занималась группа Шухрата Миталипова из Орегонского университета здравоохранения, которая получила генетический материал 12 здоровых женщин и одного мужчины с мутацией гена MYBPC3. Шанс унаследовать здоровую копию гена для эмбриона составляет 50%.
В итоге благодаря системе редактирования генома CRISPR-Cas9 ученые смогли получить 42 здоровых эмбриона из 58 (72,4%).
Митилапов подчеркнул, что пока результат не 100-процентный, однако возможность улучшить результат есть - эффективность может приблизиться к 90-100%.
Редактирование ДНК с помощью CRISPR-Cas9 в сочетании с экстракорпоральным оплодотворением и предимплантационной генетической диагностикой, считают исследователи,
в теории могут помочь справиться и с другими генетическими болезнями,
но технологию перед переходом к клиническим испытаниям нужно «оптимизировать».
«В относительно недалеком будущем будет проведено редактирование и ЭКО, в результате которого родятся детишки», - отметил профессор Сколтеха и Университета Ратгерса (США), заведующий лабораториями Института молекулярной генетики и Института биологии гена РАН Константин Северинов, добавив, что для многих такие процедуры - единственная возможность иметь здоровых детей.