«Потребность в этих лекарствах очень велика. В России более тысячи пациентов со спинальной мышечной атрофией. Из них 80% – младше 18 лет. На сегодня 55% пациентов еще даже не начали терапию. 45% из тех, кто начал терапию, нуждаются в продолжении лечения, оно должно быть пожизненным», - отметила член экспертного совета фонда помощи орфанным пациентам «Круг добра», директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
По ее словам, вопрос лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией стоит на повестке давно, но в прошлом году проблема нехватки лекарств из-за пандемии встала особенно остро. «Вокруг пациентов со спинальной мышечной атрофией возникла даже социальная напряженность, общество будоражили отчаянные истории с погибающими на глазах пациентами, детьми, которые остались без лечения. Дороговизна препаратов, неготовность многих регионов решать проблемы таких пациентов, а также призывы прессы, привели к принятию государством решения, благодаря которому, как мы надеемся, уже в ближайшее время начнутся закупки дорогих лекарств», – подчеркнула член экспертного совета фонда «Круг добра».
Указ о создании этого фонда был подписан в январе президентом Владимиром Путиным. В начале февраля фонд был зарегистрирован. Его возглавил председатель комиссии Общественной палаты по вопросам благотворительности и социальной работе, протоирей Александр Ткаченко. В этом году на финансирование деятельности «Круга добра» заложены в бюджете 60 млрд рублей – эти средства будут выручены от повышения налога на доходы физических лиц (НДФЛ) для той категории россиян, чей годовой доход превышает 5 млн рублей – с 13% до 15%
В четверг Ткаченко сообщил, что попечительский совет «Круга добра» одобрил закупку трех дорогих зарубежных препаратов для российских детей, страдающих от СМА. В список вошли три лекарства: «Спинраза» (Нусинерсен), «Эврисди» (Рисдиплам) и «Золгенсма». «Ранее экспертный совет «Круга добра» включил в число подопечных фонда всех детей со СМА при условии подтверждения диагноза генетическим анализом, медицинских показаний и отсутствии противопоказаний для получения лекарств», – рассказал Ткаченко. Как сообщает РАПСИ, накануне фонд провел первое заседание попечительского совета, на котором рассматривался список лекарств.
«У нас каждый пациент не был уверен перед следующим уколом, продолжится ли терапия, хватит ли его региону бюджетных денег на спасительное лекарство. Но теперь ситуация изменилась. Поддержка со стороны фонда, со стороны федерального бюджета теперь сыграет колоссальную роль. Она дарит пациентам гарантии своевременности и непрерывности продолжения терапии. Как вы понимаете, у наших пациентов нет времени ждать», – пояснила Германенко.
Собеседница добавила, что кроме трех упомянутых препаратов, в мире пока нет других лекарств для лечения пациентов со СМА. «Все три препарата для лечения спинальной мышечной атрофии вошли в одобренный теперь перечень. Ими смогут обеспечиваться дети. Важно учесть, что «Спинраза» и «Эврисди» уже зарегистрированы на территории России, а «Золгенсма» находится в стадии регистрации», – отметила директор благотворительного фонда «Семьи СМА».
По словам Германенко, в России огромное количество других больных с другими редкими и тяжелыми заболеваниями тоже сталкивается с проблемой нехватки лекарств. «В каких-то случаях это может быть 20-30 человек на всю страну, а в других – речь идет о сотнях пациентов. Минздрав предложил около трех десятков других заболеваний для включения в список препаратов, которые будут закупаться за счет фонда «Круг добра». Эти вопросы будут рассматриваться на ближайших заседаниях экспертного совета фонда», – подытожила Германенко.