Действующим веществом зарегистрированного лекарства выступает гивиностат, выпускаемый в форме суспензии для приема внутрь. Регистрационное удостоверение на медикамент будет действовать до 31 августа 2027 года, передает ТАСС.
Препарат показан способным ходить пациентам, которые проходят сопутствующую терапию кортикостероидами. Срок годности суспензии составляет не более 60 суток при температуре до 25 градусов, хранить ее необходимо в вертикальном положении.
Миодистрофия Дюшенна представляет собой генетическое заболевание, которое приводит к разрушению и атрофии мышц из-за дефицита белка дистрофина. Эта болезнь передается по Х-сцепленному рецессивному типу и встречается преимущественно у мальчиков.
В прошлом месяце Минздрав предложил обновить правила ввоза лекарств.
Летом ведомство рекомендовало включить пять препаратов в перечень жизненно необходимых.
В феврале министерство сообщило о планах добавить миодистрофию Дюшенна в неонатальный скрининг.