«На экспертном совете №61 заявки на Золгенсма были одобрены на еще двух детей. Всего с прошлого августа экспертный совет фонда получил и одобрил уже 100 заявок на этот препарат», – передает РАПСИ сообщение фонда.
Спинальная мышечная атрофия – одно из 57 заболеваний, включенных в перечень «Круга добра». Из 4255 подопечных фонда 1043 – это дети со СМА. По назначению врачей все они бесплатно получили или получают один из трех существующих лекарственных препаратов.
В пресс-службе напомнили, что сначала фонд начал закупать в 2021 году уже зарегистрированные к тому времени в России препараты «Рисдиплам» («Эврисди») и «Нусинерсен» («Спинраза»). В августе 2021 года фонд договорился с производителем о закупках самого дорогого на тот момент лекарства в мире – еще не зарегистрированного в России «Онасемноген абепарвовек» («Золгенсма).
Как рассказали в фонде, в первые месяцы работы с Золгенсма экспертное сообщество ориентировалось на принятый ведущими российскими специалистами по СМА консенсус по генозаместительной терапии. Фонд принимал заявки на обеспечение «Золгенсма» на детей в возрасте до шести месяцев, так как препарат наиболее эффективен в раннем возрасте.
Однако практически сразу «Круг добра» поставил перед экспертным советом и ведущими российскими специалистами по СМА вопрос об оценке существующего опыта и о возможном расширении возрастных рамок применения препарата. В итоге расширение категорий детей и регистрация препарата в России состоялись в декабре 2021 года, подчеркнули в пресс-службе фонда.
В настоящее время препарат зарегистрирован, поэтому его по заявкам фонда закупает ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России. Именно Золгенсма назначается многим вновь выявленным пациентам со СМА.
Кроме того, в фонде сообщили, что с расширением программы неонатального скрининга, которая сейчас ведется в нескольких регионах в пилотном режиме, все больше детей будут получать инфузию еще на досимптоматической стадии, в первые месяцы жизни.