Этим заболеванием в США страдают около 100 тыс. человек, сообщает РБК.
Ранее подобное лечение одобрили в Британии. Решение о регистрации генной терапии было вынесено после исследования, в котором приняли участие 44 пациента с серповидно-клеточной анемией.
Заболевание вызывает сильную боль и повреждения внутренних органов, отмечает The Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые приступы.