«Орфанная революция» – так называют в последнее время прорыв в лечении редких генетических болезней, появление новейших таргетных препаратов, которые работают на генном уровне, исправляют нарушения в генах, а не просто снимают симптомы заболевания и немного облегчают его течение, как при обычной терапии.
«Рада сообщить, что на этой неделе дети из Московской области, имеющие тяжелое течение заболевания, начали получать эти дорогостоящие лекарства при поддержке фонда «Круг добра». В областном Минздраве рассказали, что в первую волну препараты получит 41 ребенок. Чуть позже произойдет закупка лекарств для детей, чьи документы подали позднее», – цитирует Telegram-канал Общественной палаты Ольгу Алекину.
Новые лекарства способны значительно увеличить продолжительность жизни людей с редкими заболеваниями, сделать ее полноценной и качественной, приближенной к жизни здоровых людей.
«Эмоции у меня и родителей детей зашкаливают! Невероятные ощущения! Это по-настоящему большая радость и большая надежда. Это самый передовой стандарт лечения по данной нозологии, соответствующий лучшим международным подходам», – заявила Алекина.
По ее словам, лечение дорогостоящее и пока из всех российских больных муковисцидозом только дети с определенными мутациями генов, определяющими тяжелое течение заболевания, получили право бесплатно в полном объеме получать заветную таргетную терапию.
«Но это лечение необходимо каждому больному муковисцидозом! Надежда должна быть у всех! А значит жизненно важны дальнейшие решения по доступности таргетного лечения для детей и взрослых с муковисцидозом.
Созданный в январе 2021 года по поручению Президента России фонд «Круг добра» не так давно включил муковисцидоз в свою программу и утвердил критерии для обеспечения детей, больных муковисцидозом, двумя таргетными препаратами – Оркамби и Трикафта. Я уже рассказывала, что это решение с замиранием сердца ждали наши семьи и врачи. Мы благодарны за столь значимое решение для судьбы детей», – подчеркнула общественник.
Фонд поддержки детей с тяжелыми и жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра» был создан Указом Президента России 5 января 2021 года.
Цель Фонда – реализация дополнительного механизма оказания медицинской помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, а также обеспечение таких детей лекарствами и медицинскими изделиями, в том числе не зарегистрированными в России. Бюджет фонда формируется за счет повышения ставки налога на доходы граждан, доход которых превышает 5 млн. руб.
В перечне утвержденных заболеваний, с которыми работает фонд, уже 44 тяжелых и хронических заболеваний.
Всего на приобретение дорогостоящих препаратов и оказание медицинской помощи по этому перечню уже направлено порядка 38 млрд. рублей. Лекарствами и медицинской помощью уже обеспечены 1902 ребенка с тяжелыми заболеваниями.